Skyclarys e Ataxia: O único medicamento para essa doença rara

Poucas situações impõem tanta angústia a uma família quanto receber o diagnóstico de uma doença rara, progressiva e sem cura como a AF - Ataxia de Friedreich. Sem tratamento adequado, a progressão da doença é inexorável e conduz à perda de autonomia e à morte precoce. Em que pese existir tratamento para contenção da doença, o acesso encontra-se limitado pelas amarras da burocracia do Estado que tenta evitar, a todo custo, arcar com o tratamento que é de alto custo.

Atualmente o único medicamento aprovado para alterar o curso natural da doença é o Skyclarys (Omaveloxolona), que demonstrou capacidade clínica robusta para retardar sua progressão. A substância demonstrou melhora significativa nos escores neurológicos e na qualidade de vida dos pacientes, reduzindo em até 67,9% a velocidade de avanço da doença.

No entanto, mesmo diante dessa realidade científica, muitos pacientes têm seu direito negado pelo SUS. A recusa administrativa, em geral, baseia-se na não incorporação do medicamento pela CONITEC, o que, na prática, significa condenar o paciente a assistir à própria degenerescência sem qualquer intervenção efetiva. A frieza burocrática desconsidera o fator tempo: cada dia sem o tratamento representa uma potencial perda funcional irreversível.

Neste cenário, o Judiciário tem se apresentado como a única via para assegurar o acesso ao medicamento. A legislação e a própria jurisprudência do STF reconhecem que o direito à saúde é indivisível, não podendo ser negado sob o pretexto de conveniência administrativa. A judicialização, portanto, não é um privilégio, mas uma necessidade imposta pela omissão estatal.

Importa destacar que o medicamento trata-se da primeira intervenção farmacológica com evidência concreta de modificação no curso da doença. Pacientes que iniciam precocemente o tratamento têm maior chance de preservar a marcha autônoma, a função dos membros, a comunicação verbal e a independência nas atividades da vida diária.

Não se trata de um favor, mas de um dever do Estado. Quando o SUS se nega a fornecer o único medicamento com eficácia comprovada, nega também a esperança, a autonomia e a continuidade de vida do paciente. Cabe ao Judiciário restabelecer esse equilíbrio, garantindo o que deveria ser inquestionável: o direito de viver com dignidade.

Infelizmente o STF impôs ao paciente a obrigação de comprovar judicialmente a eficácia técnica do medicamento. Esse entendimento vem levando vários portadores de AF a não conseguirem o seu direito ao tratamento pela via judicial e adiando o tratamento que deveria ser imediato.