Voxzogo pelo SUS: Como conseguir medicamento para nanismo na Justiça

1. Introdução

A judicialização da saúde no Brasil tem se intensificado diante da ausência de fornecimento, pelo Estado, de medicamentos inovadores e de alto custo, especialmente aqueles destinados ao tratamento de doenças raras. Nesse contexto, destaca-se o Voxzogo (vosoritida), medicamento indicado para o tratamento da acondroplasia, reconhecida como a forma mais prevalente de nanismo.

Não obstante o referido fármaco possua regular registro sanitário perante a ANVISA, bem como eficácia e segurança comprovadas por evidências científicas consistentes, ainda não houve sua incorporação às políticas públicas do SUS - Sistema Único de Saúde. Tal circunstância tem compelido inúmeras famílias a recorrer ao Poder Judiciário, como medida necessária à concretização do direito fundamental à saúde.

O presente artigo tem por finalidade examinar o enquadramento jurídico do medicamento, os fundamentos legais que amparam sua concessão e as vias adequadas para sua obtenção judicial.

2. O que é o Voxzogo (vosoritida) e sua relevância terapêutica

O Voxzogo consiste em medicamento biológico cujo princípio ativo é a vosoritida, indicado para pacientes pediátricos diagnosticados com acondroplasia, desde que apresentem placas de crescimento abertas.

Trata-se do primeiro tratamento farmacológico capaz de atuar diretamente na fisiopatologia da doença, promovendo o estímulo ao crescimento ósseo de forma regulada. Diferentemente das abordagens terapêuticas tradicionais, que se limitavam ao manejo de sintomas e complicações, a vosoritida incide sobre a causa genética subjacente, representando inequívoco avanço no campo da medicina.

Cumpre destacar, ainda, que: O medicamento foi aprovado pela ANVISA em 2021¹; possui aprovação por agências internacionais como FDA e EMA²; e possui eficácia comprovada em estudos clínicos.

Portanto, trata-se de tecnologia segura, eficaz e baseada em evidência científica, afastando qualquer alegação de experimentalidade.

3. Da ausência de incorporação ao SUS

Apesar dos avanços científicos, o Voxzogo não integra atualmente a lista de medicamentos fornecidos pelo SUS, o que impede o acesso administrativo direto ao tratamento.

Contudo, há movimentação institucional relevante:

• Pedido de incorporação já foi submetido à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC);
• Abertura de consulta pública no ano de 2026 para avaliação da tecnologia;

Isso demonstra que o medicamento:

• já está sob análise técnica do Estado;
• possui reconhecimento institucional de relevância;
• atende a uma necessidade terapêutica ainda não contemplada.

4. Do alto custo como obstáculo ao acesso

O tratamento com Voxzogo possui custo extremamente elevado, podendo ultrapassar R$ 1 milhão por ano, o que o torna inacessível à maioria das famílias brasileiras.

Essa realidade reforça a necessidade de atuação estatal, sob pena de violação direta ao direito fundamental à saúde.

5. Fundamentos jurídicos para fornecimento pelo SUS

Mesmo fora da lista do SUS, o fornecimento do Voxzogo encontra respaldo jurídico sólido.

Nos termos do art. 196 da Constituição Federal:

“A saúde é direito de todos e dever do Estado, garantido mediante políticas sociais e econômicas que visem à redução do risco de doença e de outros agravos.”

O STF já firmou entendimento no sentido de que tal direito possui eficácia imediata, não podendo ser restringido por entraves meramente administrativos ou orçamentários.

Ainda, a negativa de acesso ao tratamento que possa gerar agravamento do quadro clínico ou comprometimento do desenvolvimento, viola diretamente o princípio da dignidade da pessoa humana, previsto no art. 1º, III, da Constituição Federal.

Por fim, acondroplasia, a depender de suas manifestações, pode ser enquadrada como deficiência, atraindo a incidência de normas protetivas específicas, tais como o Estatuto da Pessoa com Deficiência (lei 13.146/15) e o Estatuto da Criança e do Adolescente (lei 8.069/90).

Esses diplomas reforçam o dever do Estado de assegurar acesso integral, universal e prioritário aos tratamentos necessários, especialmente quando se trata de pacientes em fase de desenvolvimento.

6. Tema 106 do STJ (medicamentos não incorporados)

No julgamento do Tema 106, o STJ estabeleceu os critérios para o fornecimento judicial de medicamentos não incorporados ao SUS, quais sejam:

1. comprovação da imprescindibilidade do medicamento por meio de laudo médico fundamentado;
2. inexistência de substituto terapêutico eficaz disponibilizado pelo SUS;
3. registro do medicamento na ANVISA.

No caso do Voxzogo, todos os requisitos encontram-se devidamente preenchidos, haja vista: a existência de prescrição médica fundamentada; a ausência de alternativa terapêutica eficaz na rede pública; o regular registro sanitário perante a ANVISA.

7. Como solicitar o Voxzogo pelo SUS (na prática)

No primeiro momento o paciente deve solicitar a medicação na via administrativa, comparecendo na Secretaria de Saúde competente com a seguinte documentação:

• prescrição médica detalhada;
• laudo com CID da acondroplasia, que demonstre a ausência de alternativa terapêutica;
• protocolar pedido na Secretaria de Saúde competente.

Diante da negativa administrativa - expressa ou tácita -, é possível ingressar com ação judicial com pedido de tutela de urgência. Neste caso é necessária a apresentação dos seguintes documentos:

• prescrição médica fundamentada;
• relatório clínico circunstanciado;
• exames e diagnóstico, inclusive genético, quando disponíveis;
• comprovação da hipossuficiência financeira;
• eventual negativa administrativa.

8. Considerações finais

O Voxzogo representa um marco terapêutico no tratamento da acondroplasia, sendo atualmente o único medicamento capaz de atuar diretamente na causa da doença.

A ausência de incorporação ao SUS não afasta o dever do Estado de fornecê-lo, especialmente quando presente o registro na ANVISA, a comprovação científica, a necessidade médica e a inexistência de alternativa terapêutica.

Diante disso, a atuação jurídica torna-se essencial para garantir o acesso ao tratamento, bem como a proteção à saúde e ao desenvolvimento infantil.

A judicialização, nesse contexto, não é exceção - mas instrumento legítimo de concretização do direito à saúde.

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1 https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/medicamentos/novos-medicamentos-e-indicacoes/voxzogo-vosoritida-novo-registro?utm_source=chatgpt.com

2 https://inn.org.br/anvisa-aprova-medicamento-para-principal-tipo-de-nanismo/?utm_source=chatgpt.com