Em um país onde o acesso à saúde frequentemente depende da capacidade de superar barreiras burocráticas, regulatórias e econômicas, decisões judiciais envolvendo doenças raras assumem uma relevância que transcende o caso individual. A recente autorização judicial para fornecimento do medicamento Qalsody (Tofersen) a uma paciente com ELA - Esclerose Lateral Amiotrófica associada à mutação SOD1 representa exatamente esse tipo de marco.
Mais do que uma vitória processual, trata-se de um episódio que convida à reflexão sobre o papel do Poder Judiciário, da advocacia especializada e dos próprios limites do sistema regulatório brasileiro diante do avanço acelerado da medicina de precisão.
Mais do que uma vitória processual
Quando uma decisão judicial assegura acesso a um tratamento capaz de alterar o curso de uma doença fatal, seu impacto ultrapassa os limites do processo. Ela passa a integrar um conjunto de precedentes que influenciam futuras decisões e ampliam a proteção jurídica de pacientes em situações semelhantes.
No caso do Qalsody, apesar do seu Registro em mais de 40 Agências Sanitárias de renome, a exemplo da FDA nos Estados Unidos e FDA na Europa, o desafio era particularmente complexo. De um lado, havia a ausência de registro sanitário perante a ANVISA. De outro, encontrava-se uma paciente acometida por uma doença neurodegenerativa progressiva, sem alternativas terapêuticas equivalentes e diante do risco concreto de perdas neurológicas irreversíveis.
A pergunta que emerge é inevitável: até que ponto a ausência de uma formalidade regulatória pode se sobrepor à necessidade urgente de preservação da vida?
Quando a regulação encontra seus limites
É legítimo que existam critérios rigorosos para aprovação e incorporação de novos tratamentos. O sistema regulatório existe justamente para proteger pacientes e garantir segurança terapêutica.
Entretanto, a realidade das doenças raras desafia modelos tradicionais de análise.
Pacientes acometidos por enfermidades ultrarraras frequentemente não dispõem do luxo do tempo. Enquanto procedimentos administrativos seguem seus trâmites naturais, a doença continua avançando aceleradamente. Em determinadas situações, aguardar pode significar perder oportunidades terapêuticas que jamais poderão ser recuperadas.
Por essa razão, decisões judiciais excepcionais não representam necessariamente uma afronta ao sistema regulatório. Em muitos casos, funcionam como mecanismos de proteção constitucional destinados a impedir que lacunas burocráticas produzam consequências irreversíveis.
A importância da advocacia especializada
Existe uma tendência equivocada de imaginar que processos envolvendo saúde dependem exclusivamente de interpretação da legislação.
A prática demonstra o contrário.
Demandas que discutem terapias avançadas, medicamentos órfãos e tratamentos inovadores exigem conhecimento multidisciplinar. É necessário compreender evidências científicas, protocolos clínicos, posicionamentos de agências regulatórias internacionais e os impactos concretos do atraso terapêutico.
Nesse contexto, a atuação jurídica especializada deixa de ser mera representação processual para se transformar em verdadeira construção técnica de soluções.
O caso do Qalsody ilustra precisamente essa realidade. A aplicação da técnica do distinguishing em relação ao Tema 990 do STJ demonstrou que o Direito da Saúde não pode ser interpretado de forma mecânica. Situações excepcionais exigem respostas igualmente excepcionais.
O valor dos precedentes em saúde
Talvez o aspecto mais relevante dessa decisão seja seu potencial multiplicador.
Quando um tribunal reconhece a singularidade de determinada situação e estabelece fundamentos jurídicos consistentes, cria-se um caminho para que outros pacientes tenham acesso mais rápido à mesma proteção.
Em doenças neurodegenerativas, essa velocidade possui valor inestimável.
Dias, semanas ou meses podem representar a diferença entre preservar ou perder funções motoras, respiratórias e comunicativas. Nesse sentido, a formação de precedentes não é apenas uma questão de pavimentação jurídica. É também uma questão de otimização de tempo, e tempo, para esses pacientes, frequentemente significa manutenção de suas vidas.
Direito à saúde como compromisso civilizatório
A discussão sobre medicamentos inovadores sem registro na ANVISA não deve ser reduzida a um embate entre formalidades administrativas e interesses individuais.
O verdadeiro debate envolve valores constitucionais fundamentais.
O direito à vida, à saúde e à dignidade humana não pode ser analisado de forma dissociada da realidade concreta enfrentada pelos pacientes. Quando inexistem alternativas terapêuticas eficazes e há evidências científicas robustas que apontam benefícios clínicos relevantes, a proteção desses direitos deve ocupar posição central na análise jurídica.
Isso não significa ignorar critérios técnicos ou regulatórios. Significa reconhecer que a finalidade última de qualquer sistema de saúde é servir às pessoas.
Um precedente que merece atenção
A decisão que garantiu acesso ao Qalsody pela primeira vez no Brasil representa um importante capítulo na evolução do Direito da Saúde.
Ela demonstra que a advocacia especializada pode exercer papel determinante na construção de precedentes capazes de beneficiar toda uma comunidade de pacientes, especialmente aqueles que convivem com doenças raras e enfrentam desafios frequentemente invisíveis à maioria da sociedade.
Em um cenário marcado pelo surgimento constante de terapias personalizadas e tecnologias cada vez mais sofisticadas, casos como esse sinalizam que o Direito precisará continuar evoluindo para acompanhar a ciência.
Mais do que uma vitória judicial, trata-se da reafirmação de um princípio fundamental: quando a vida está em jogo, o sistema jurídico não pode ser apenas um conjunto de regras. Deve ser também um instrumento de esperança, dignidade e acesso àquilo que há de mais essencial, ou seja, a possibilidade de continuar vivendo.