Recentemente, a 4ª turma do TRF da 6ª região confirmou o deferimento do pedido de antecipação de tutela nos autos do agravo de instrumento 6002401-84.2025.4.06.0000, para determinar que a União Federal forneça o medicamento Givinostat a paciente diagnosticado com DMD - Distrofia Muscular de Duchenne.
O acórdão representa uma grande conquista para os pacientes que enfrentam esse grave e raro diagnóstico, pois são poucos os medicamentos destinados a tratar os sintomas da doença, sendo que a sua grande maioria são corticóides que acarretam uma variedade de efeitos colaterais se utilizados por longo período e possuem tão somente efeito paliativo, sem proporcionar resultados significativos.
A importância da decisão ainda se justifica pelo fato de que a única terapia gênica, denominada Elevidys, destinada a tratar o diagnóstico e desenvolvida pela empresa norte-americana Sarepta Therapeutics e comercializada mundialmente pela Roche, está temporariamente com o uso e comercialização suspensos no Brasil para revisão da bula e aguardando respostas às solicitações das agências regulatórias1.
É nesse contexto, que se afirma que o diagnóstico de DMD carece de tratamentos aprovados pela ANVISA e incorporados ao SUS, sendo o caminho judicial, portanto, inevitável para que os pacientes possam ter acesso a um tratamento eficaz, capaz de auxiliar na ativação de mecanismos de reparo muscular para aumentar a regeneração das fibras musculares e reduzir a inflamação.
O acórdão proferido em sede de agravo de instrumento, sob a relatoria do desembargador federal André Prado de Vasconcelos, destaca que “por se tratar de fármacos sem registro na ANVISA para tratamento de doença rara, não são aplicáveis os requisitos para fornecimento de forma excepcional de medicamento não incorporado ao SUS estabelecidos na tese firmada pelo STF no julgamento do Tema 6, mas sim aqueles estabelecidos pelo STF no julgamento do Tema 500, conforme expressamente constou do item 2.1.1 da tese firmada pelo STF no julgamento do Tema 1234”.
Desse modo, como bem observado pelo TRF da 6ª região, o caso invoca a observância dos requisitos previstos no Tema 500 do STF por se tratar de fornecimento gratuito de medicamento não registrado na ANVISA. Consta na decisão que a Distrofia Muscular de Duchenne é considerada uma doença rara, que o medicamento Givinostat é registrado pelo FDA sob o número 217865 e que no âmbito do SUS não há PCDT - protocolo clínico e diretrizes terapêuticas específico para a doença.
O acórdão ainda observou que na reclamação constitucional 75.054 em trâmite perante o STF, em que o menor pleiteia a terapia gênica Elevidys, restou definido pela 2ª turma “que o paciente pode se beneficiar com a utilização do medicamento Givinostat, já que aprovado em agências internacionais de renome”, sendo este, inclusive, um dos fundamentos para subsidiar a negativa de acesso à terapia gênica. Constou no voto do relator ministro Gilmar Mendes:
"Felizmente, há notícia de uma nova tecnologia terapêutica, já aprovada em renomadas agências internacionais (Estados Unidos e Reino Unido). Trata-se do fármaco Givinostat (Duvyzat), que potencialmente poderá oferecer soluções em um futuro próximo para crianças diagnosticadas com Distrofia Muscular de Duchenne com idade a partir de 6 anos. Espero que inovações possam transformar a vida dessas crianças, proporcionando novas perspectivas de tratamento”.
O cumprimento da decisão que deferiu a tutela de urgência, com a efetiva entrega do medicamento Givinostat ao menor Agravante, somente ocorreu mediante bloqueio judicial, já que ainda não houve o cumprimento voluntário do ente federal.
O acórdão da 4ª turma do TRF da 6ª região garante ao menor diagnosticado com uma doença rara e grave o direito à saúde e à vida, na medida em que, com o uso do medicamento de elevado custo, terá resultados significativos que impactam diretamente em suas atividades diárias e em sua qualidade de vida. Desse modo, a ausência da cura não pode ser óbice para que os pacientes diagnosticados com doenças raras tenham acesso a tratamentos inovadores, eficazes e que potencialmente proporcionam melhora na qualidade de vida e resguardam a dignidade.
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1 https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/anvisa-atualiza-informacoes-sobre-a-suspensao-temporaria-do-medicamento-de-terapia-genica-elevidys-r